Une équipe de chercheurs du Casey Eye Institute de Portland a testé CRISPR sur une personne aveugle. Les chercheurs font le pari que l’outil d’édition de gènes pourrait permettre à ce patient de guérir de la cécité. C’est officiellement la première fois que CRISPR est utilisé dans le cadre d’une expérience médicale, directement sur le corps d’un patient adulte.

CRISPR peut-il guérir la cécité ?

D’après les propos rapportés par l’Associated Press, les médecins à l’origine de cette expérience ont fait couler quelques gouttes d’un mélange sous la rétine d’un patient américain de l’Oregon qui souffre d’amaurose congénitale de Leber. Il s’agit d’une maladie héréditaire rare qui entraîne une perte progressive de la vision.

Les cellules du patient vont absorber ce mélange de gouttelettes microscopiques portant un virus inoffensif qui a été conçu pour fournir les instructions de fabrication de la machine d’édition du gène CRISPR. Une fois que le virus a été diffusé dans l’œil du patient, l’outil d’édition de gènes va découper le défaut génétique qui a causé la cécité et donc entamer une « correction génétique », afin de restaurer la vision du patient.

Pour Charles Albright, directeur scientifique d’Editas Medicine, l’organisme qui soutient cette recherche : « nous pensons que la possibilité d’éditer les gènes directement à l’intérieur du corps va ouvrir de nouveaux domaines de la médecine et conduire à un tout nouveau spectre de thérapies pour des maladies qui ne sont pas traitables autrement ».

Soigner par la mutation génétique sur le corps d’un patient est une grande première

Toute la difficulté avec la cécité se trouve dans le fait que les tissus des patients ne peuvent pas être retirés pour être traités. Le traitement doit être appliqué directement sur le corps du patient. Ce n’est pas le cas lorsque les médecins veulent traiter le cancer ou des maladies rares du sang comme la drépanocytose. Lorsque les cellules ne peuvent être retirées du corps humain sans risquer de nuire à la santé du patient, le seul moyen de le guérir est de modifier génétiquement les cellules de son corps, directement sur son corps.

En Chine, on se souvient du docteur He Jiankui, le premier à avoir testé l’amélioration des embryons à l’aide de CRISPR. Nous apprenions en juin 2019 que les bébés CRISPR pourraient mourir très jeunes. En effet, le MIT est convaincu qu’il peut y avoir des complications pour ces bébés. Les chercheurs américains sont persuadés que He Jiankui a mis la vie des jumelles en danger et que la modification génétique les conduit vers une mort prématurée. Un récent rapport révèle que de telles mutations génétiques raccourcissent la vie des personnes de presque 2 ans en moyenne.