L’éditeur génétique SATI, qui signifie Single homology Arm donor mediated intro-Targeting Integration, vient d’être mis au point par une équipe de scientifiques. Il s’agit d’une nouvelle approche de modification génétique qui s’appuie sur HITI, une variante du désormais célèbre éditeur de gènes CRISPR-Cas9.
De nombreuses maladies génétiques pourraient être guéries
Les scientifiques du Salk Institute for Biological Studies, en Californie, pensent que leur invention pourrait par exemple sauver des personnes atteintes de la maladie de Huntington. Il s’agit d’une maladie héréditaire et orpheline, qui se traduit par une dégénérescence neurologique provoquant d’importants troubles moteurs, cognitifs et psychiatriques, évoluant jusqu’à la perte d’autonomie, puis la mort.
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L’éditeur de gènes CRISPR pourrait causer beaucoup plus de dommages que son petit frère SATI. En février dernier, le neurobiologiste Alcino J. Silva, de l’Université de Californie à Los Angeles, déclarait que : « les mutations liées à CRISPR auront probablement un impact sur la fonction cognitive. Aujourd’hui, il est impossible d’en prévoir les effets exacts, en revanche, la technique de modification génétique CRISPR-Cas9 a déjà été associée à des dommages involontaires de l’ADN ».
SATI semble très efficace
Les premiers tests effectués en laboratoire avec SATI ont été concluants. Des souris touchées par la progéria, une maladie liée au vieillissement prématuré, ont vécu environ 45% plus longtemps. Les scientifiques ont également constaté qu’en parallèle, les effets du vieillissement diminuaient. Chez l’Homme, cela pourrait se traduire par plus de dix années sauvées, pour une personne atteinte de la même maladie.
Évidement, il y a encore du pain sur la planche. C’est d’ailleurs souvent le cas avec les éditeurs de modification génétique. L’équipe du Salk Institute for Biological Studies aimerait rendre SATI plus efficace en augmentant le nombre de cellules qui peuvent incorporer l’ADN plus sain. Si les essais à venir sont concluants, SATI pourrait réellement aider les médecins à atténuer, voire à éliminer une grande variété de maladies liées aux mutations génétiques.